Tous les patients atteints de cancer ne répondent pas à tous les médicaments. Certaines tumeurs présentent une mutation qui les rend sensibles à un traitement spécifique. Un test compagnon permet d'identifier les patients susceptibles de bénéficier de tel ou tel médicament. Il est essentiel à la médecine de précision. Sans lui, le médicament pourrait être administré à des patients inefficaces, entraînant une perte de temps et d'argent et les exposant à des effets secondaires.

Les tests compagnons sont développés en parallèle du médicament. La FDA les examine conjointement. Il peut s'agir d'un panel de séquençage génétique, d'une coloration immunohistochimique ou d'une sonde d'hybridation in situ par fluorescence. Ces tests détectent un biomarqueur spécifique, comme une mutation du gène EGFR ou une surexpression de la protéine HER2. Le résultat détermine si le médicament est indiqué.

Les exemples abondent. L’Herceptin, indiqué dans le traitement du cancer du sein HER2-positif, nécessite un test HER2. Le Keytruda, prescrit pour certaines tumeurs solides, requiert un test de dépistage de l’instabilité microsatellitaire ou d’un déficit du système de réparation des mésappariements. Le Tarceva, indiqué dans le traitement du cancer du poumon, nécessite un test de mutation de l’EGFR. Dans chaque cas, le diagnostic et le médicament sont liés.

Les tests compagnons ne sont pas réservés au cancer. Ils sont utilisés en infectiologie, en cardiologie et pour les maladies génétiques rares. Le développement de thérapies plus ciblées s'accompagnera d'une augmentation du nombre de tests compagnons. Le test est aussi important que le traitement.