Một số loại thuốc được dùng ở dạng không hoạt động và cần được cơ thể chuyển hóa thành hợp chất hoạt động. Dạng không hoạt động đó được gọi là tiền chất thuốc. Chiến lược này giải quyết được một số vấn đề. Tiền chất thuốc có thể cải thiện sự hấp thu, che giấu vị đắng, giảm kích ứng hoặc nhắm mục tiêu thuốc đến một mô cụ thể. Sau khi vào trong cơ thể, các enzyme hoặc điều kiện hóa học sẽ chuyển hóa nó thành thuốc hoạt động.

Các ví dụ điển hình bao gồm codeine, được gan chuyển hóa thành morphine, và enalapril, được chuyển hóa thành enalaprilat. Valacyclovir là tiền chất của acyclovir với khả năng hấp thụ qua đường uống tốt hơn nhiều. Một số tiền chất được thiết kế để hoạt hóa trong các điều kiện cụ thể, chẳng hạn như thiếu oxy trong khối u hoặc độ axit cao trong dạ dày. Sự hoạt hóa có mục tiêu này có thể làm giảm tác dụng phụ ở các mô khỏe mạnh. Bước chuyển hóa bổ sung thêm một lớp kiểm soát, nhưng nó cũng làm tăng tính biến đổi. Sự khác biệt về gen trong các enzyme hoạt hóa tiền chất có thể dẫn đến việc một số bệnh nhân nhận được quá ít thuốc hoạt tính và những người khác lại nhận được quá nhiều.

Vì sao người ta sử dụng tiền chất thuốc:

• Hấp thụ tốt hơn.
• Giảm tác dụng phụ.
• Kích hoạt có mục tiêu.
• Vị ngon hơn.

Không phải mọi hợp chất không hoạt động đều là tiền chất thuốc. Tiền chất thuốc được thiết kế để chuyển hóa, thường là thông qua một con đường enzym có thể dự đoán được.