Ορισμένα φάρμακα χορηγούνται σε ανενεργή μορφή και πρέπει να μετατραπούν από τον οργανισμό στην ενεργή ένωση. Αυτή η ανενεργή μορφή είναι ένα προφάρμακο. Η στρατηγική αυτή λύνει διάφορα προβλήματα. Ένα προφάρμακο μπορεί να βελτιώσει την απορρόφηση, να καλύψει μια πικρή γεύση, να μειώσει τον ερεθισμό ή να στοχεύσει το φάρμακο σε έναν συγκεκριμένο ιστό. Μόλις εισέλθει στο σώμα, ένζυμα ή χημικές συνθήκες το μετατρέπουν στο ενεργό φάρμακο.

Κλασικά παραδείγματα περιλαμβάνουν την κωδεΐνη, την οποία το ήπαρ μετατρέπει σε μορφίνη, και την εναλαπρίλη, η οποία γίνεται εναλαπριλάτη. Η βαλακυκλοβίρη είναι ένα προφάρμακο της ακυκλοβίρης με πολύ καλύτερη βιοδιαθεσιμότητα από το στόμα. Ορισμένα προφάρμακα έχουν σχεδιαστεί για να ενεργοποιούνται σε συγκεκριμένες συνθήκες, όπως χαμηλό οξυγόνο σε όγκους ή υψηλή οξύτητα στο στομάχι. Αυτή η στοχευμένη ενεργοποίηση μπορεί να μειώσει τις παρενέργειες σε υγιή ιστό. Το βήμα μετατροπής προσθέτει ένα επίπεδο ελέγχου, αλλά προσθέτει επίσης μεταβλητότητα. Οι γενετικές διαφορές στα ένζυμα που ενεργοποιούν ένα προφάρμακο μπορεί να σημαίνουν ότι ορισμένοι ασθενείς λαμβάνουν πολύ λίγο δραστικό φάρμακο και άλλοι λαμβάνουν υπερβολική ποσότητα.

Γιατί χρησιμοποιούνται προφάρμακα:

• Βελτιωμένη απορρόφηση. Καλύτερη διέλευση από το εντερικό τοίχωμα.
• Μειωμένες παρενέργειες. Λιγότερος ερεθισμός στο σημείο χορήγησης.
• Στοχευμένη ενεργοποίηση. Μετατροπή σε συγκεκριμένους ιστούς ή παθήσεις.
• Καλύτερη γεύση. Κάλυψη μιας δυσάρεστης γεύσης.

Δεν είναι κάθε ανενεργή ένωση προφάρμακο. Ένα προφάρμακο έχει σχεδιαστεί για να μετατρέπεται, συνήθως μέσω μιας προβλέψιμης ενζυματικής οδού.