Vi khuẩn có hệ thống miễn dịch. Chúng lưu trữ các đoạn DNA của virus trong một vùng gọi là CRISPR và sử dụng chúng để nhận biết và cắt các virus xâm nhập. Năm 2012, Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier đã chứng minh rằng hệ thống này có thể được lập trình lại để cắt bất kỳ trình tự DNA nào. CRISPR trở thành một công cụ chỉnh sửa gen. Phát hiện này đã giành được giải Nobel Hóa học năm 2020.

Hệ thống này có hai thành phần. Một RNA dẫn hướng khớp với trình tự DNA mục tiêu. Enzyme Cas9 cắt DNA tại vị trí đó. Sau đó, tế bào sửa chữa chỗ đứt, bằng cách làm gián đoạn gen hoặc bằng cách chèn một trình tự mới. Các enzyme Cas khác, như Cas12 và Cas13, nhắm mục tiêu vào các loại axit nucleic khác nhau. Các trình chỉnh sửa bazơ và trình chỉnh sửa nguyên tố có thể thực hiện các thay đổi mà không cần cắt cả hai chuỗi.

Công nghệ CRISPR đã làm thay đổi nghiên cứu. Nó cho phép các nhà khoa học loại bỏ gen, chèn đột biến và sàng lọc toàn bộ bộ gen để tìm hiểu chức năng. Công nghệ này được sử dụng để tạo ra các mô hình bệnh tật, cải thiện cây trồng và phát triển các liệu pháp mới. Năm 2023, liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên, Casgevy, đã được phê duyệt để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia beta. Liệu pháp này chỉnh sửa tế bào gốc máu của chính bệnh nhân để sản xuất hemoglobin bào thai.

Công nghệ CRISPR mạnh mẽ nhưng vẫn chưa hoàn hảo. Việc chỉnh sửa ngoài mục tiêu có thể xảy ra. Các vấn đề đạo đức về chỉnh sửa phôi người vẫn chưa được giải quyết. Công cụ này rẻ, dễ sử dụng và đang lan rộng nhanh chóng. Tuy nhiên, các quy định về nó thì không.