Bakterier har et immunsystem. De lagrer fragmenter af viralt DNA i en region kaldet CRISPR og bruger dem til at genkende og klippe invaderende vira. I 2012 viste Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier, at dette system kunne omprogrammeres til at klippe enhver DNA-sekvens. CRISPR blev et genredigeringsværktøj. Opdagelsen vandt Nobelprisen i kemi i 2020.
Systemet har to komponenter. Et guide-RNA matcher mål-DNA-sekvensen. Cas9-enzymet klipper DNA'et på det sted. Cellen reparerer derefter bruddet, enten ved at forstyrre genet eller ved at indsætte en ny sekvens. Andre Cas-enzymer, som Cas12 og Cas13, er målrettet mod forskellige typer nukleinsyrer. Base-editorer og prime-editorer kan foretage ændringer uden at klippe begge strenge.
CRISPR har transformeret forskningen. Det giver forskere mulighed for at fjerne gener, indsætte mutationer og screene hele genomer for funktion. Det bruges til at skabe sygdomsmodeller, forbedre afgrøder og udvikle nye terapier. I 2023 blev den første CRISPR-baserede terapi, Casgevy, godkendt til behandling af seglcelleanæmi og beta-thalassæmi. Det redigerer en patients egne blodstamceller for at producere føtalt hæmoglobin.
CRISPR er kraftfuldt og uperfekt. Der kan forekomme redigeringer, der ikke er rettet mod formålet. Etiske spørgsmål om redigering af menneskelige embryoner forbliver uløste. Værktøjet er billigt, nemt at bruge og spredes hurtigt. Det gør reglerne ikke.
Comments
No comments yet. Be the first to share a thought.
Leave a comment