A baktériumok immunrendszerrel rendelkeznek. A vírus DNS-fragmenseit egy CRISPR nevű régióban tárolják, és ezeket használják a behatoló vírusok felismerésére és elvágására. 2012-ben Jennifer Doudna és Emmanuelle Charpentier kimutatták, hogy ez a rendszer átprogramozható bármilyen DNS-szekvencia elvágására. A CRISPR génszerkesztő eszközzé vált. A felfedezés 2020-ban kémiai Nobel-díjat kapott.

A rendszer két összetevőből áll. Egy vezető RNS illeszkedik a cél DNS-szekvenciához. A Cas9 enzim ezen a helyen elvágja a DNS-t. A sejt ezután kijavítja a törést, akár a gén megszakításával, akár egy új szekvencia beillesztésével. Más Cas enzimek, mint például a Cas12 és a Cas13, különböző típusú nukleinsavakat céloznak meg. A bázisszerkesztők és az elsődleges szerkesztők mindkét szál elvágása nélkül is képesek változtatásokat végrehajtani.

A CRISPR átalakította a kutatást. Lehetővé teszi a tudósok számára, hogy géneket üssenek ki, mutációkat építsenek be, és teljes genomokat szűrjenek funkciójuk szempontjából. Betegségmodellek létrehozására, növények javítására és új terápiák fejlesztésére használják. 2023-ban engedélyezték az első CRISPR-alapú terápiát, a Casgevy-t sarlósejtes vérszegénység és béta-talasszémia kezelésére. A terápia a beteg saját vérképző őssejtjeit szerkeszti magzati hemoglobint termelni.

A CRISPR hatékony, de tökéletlen. Előfordulhatnak nem célzott szerkesztések. Az emberi embriók szerkesztésével kapcsolatos etikai kérdések továbbra sem tisztázottak. Az eszköz olcsó, könnyen használható és gyorsan terjed. A szabályozások viszont nem.