As bactérias possuem um sistema imunitário. Armazenam fragmentos de ADN viral numa região chamada CRISPR e utilizam-nos para reconhecer e cortar vírus invasores. Em 2012, Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier demonstraram que este sistema podia ser reprogramado para cortar qualquer sequência de ADN. O CRISPR tornou-se uma ferramenta de edição genética. A descoberta valeu o Prémio Nobel da Química em 2020.

O sistema tem dois componentes. Um RNA guia corresponde à sequência de ADN alvo. A enzima Cas9 corta o ADN nesse local. A célula repara então a quebra, seja interrompendo o gene ou inserindo uma nova sequência. Outras enzimas Cas, como a Cas12 e a Cas13, têm como alvo diferentes tipos de ácidos nucleicos. Os editores de base e os editores primários podem fazer alterações sem cortar ambas as fitas.

A tecnologia CRISPR transformou a investigação. Permite aos cientistas desativar genes, inserir mutações e analisar genomas inteiros em busca de funções. É utilizada para criar modelos de doenças, melhorar as culturas agrícolas e desenvolver novas terapias. Em 2023, foi aprovada a primeira terapêutica baseada em CRISPR, a Casgevy, para o tratamento da anemia falciforme e da beta-talassemia. Edita as próprias células estaminais sanguíneas do paciente para produzir hemoglobina fetal.

A tecnologia CRISPR é poderosa, mas imperfeita. Podem ocorrer edições fora do alvo. As questões éticas sobre a edição de embriões humanos permanecem por resolver. A ferramenta é barata, fácil de usar e está a disseminar-se rapidamente. As regulamentações, porém, não.