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✂️ CRISPR

一种可以精确修改 DNA 的基因编辑技术。

CRISPR

细菌拥有免疫系统。它们将病毒DNA片段储存在一种名为CRISPR的区域,并利用这些片段识别和切割入侵的病毒。2012年,詹妮弗·杜德纳和埃玛纽埃尔·沙尔庞捷证明,该系统可以被重新编程,从而切割任何DNA序列。CRISPR由此成为一种基因编辑工具。这项发现荣获2020年诺贝尔化学奖。

该系统包含两个组成部分。首先,引导RNA与目标DNA序列匹配。其次,Cas9酶在该位点切割DNA。然后,细胞修复断裂,修复方式有两种:破坏基因或插入新的序列。其他Cas酶,例如Cas12和Cas13,则靶向不同类型的核酸。碱基编辑器和先导编辑器可以在不切割双链的情况下进行DNA改变。

CRISPR技术彻底改变了科研方式。它使科学家能够敲除基因、插入突变,并筛选整个基因组的功能。这项技术被用于构建疾病模型、改良作物和开发新的疗法。2023年,首个基于CRISPR技术的疗法Casgevy获批用于治疗镰状细胞贫血症和β地中海贫血症。该疗法通过编辑患者自身的造血干细胞来产生胎儿血红蛋白。

CRISPR技术功能强大但并不完美。可能会出现脱靶编辑。关于编辑人类胚胎的伦理问题仍未解决。该工具价格低廉、易于使用且传播迅速。但相关的监管却迟迟没有进展。

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