Les bactéries possèdent un système immunitaire. Elles stockent des fragments d'ADN viral dans une région appelée CRISPR et les utilisent pour reconnaître et détruire les virus envahisseurs. En 2012, Jennifer Doudna et Emmanuelle Charpentier ont démontré que ce système pouvait être reprogrammé pour découper n'importe quelle séquence d'ADN. CRISPR est ainsi devenu un outil de modification génétique. Cette découverte a valu à ses auteurs le prix Nobel de chimie en 2020.

Le système comporte deux composants. Un ARN guide s'apparie à la séquence d'ADN cible. L'enzyme Cas9 coupe l'ADN à cet endroit. La cellule répare ensuite la cassure, soit en inactivant le gène, soit en insérant une nouvelle séquence. D'autres enzymes Cas, comme Cas12 et Cas13, ciblent différents types d'acides nucléiques. Les éditeurs de base et les éditeurs primaires peuvent effectuer des modifications sans couper les deux brins.

La technologie CRISPR a révolutionné la recherche. Elle permet aux scientifiques d'inactiver des gènes, d'insérer des mutations et d'analyser la fonction de génomes entiers. Elle est utilisée pour créer des modèles de maladies, améliorer les cultures et développer de nouvelles thérapies. En 2023, le premier traitement basé sur CRISPR, Casgevy, a été approuvé pour la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Il consiste à modifier les cellules souches sanguines du patient afin qu'elles produisent de l'hémoglobine fœtale.

CRISPR est puissant, mais imparfait. Des modifications hors cible sont possibles. Les questions éthiques liées à la modification d'embryons humains restent sans réponse. Cet outil est peu coûteux, facile à utiliser et se répand rapidement. La réglementation, en revanche, ne l'est pas.