細菌は免疫システムを持っている。細菌はウイルスDNAの断片をCRISPRと呼ばれる領域に蓄え、それを使って侵入してきたウイルスを認識して切断する。2012年、ジェニファー・ダウドナとエマニュエル・シャルパンティエは、このシステムを再プログラムすることで、あらゆるDNA配列を切断できることを示した。CRISPRは遺伝子編集ツールとなり、この発見は2020年にノーベル化学賞を受賞した。

このシステムは2つの構成要素から成ります。ガイドRNAが標的DNA配列に一致します。Cas9酵素がその部位でDNAを切断します。その後、細胞は遺伝子を破壊するか、新しい配列を挿入することによって切断箇所を修復します。Cas12やCas13などの他のCas酵素は、異なる種類の核酸を標的とします。塩基エディターやプライムエディターは、両方の鎖を切断することなく変更を加えることができます。

CRISPRは研究を大きく変革しました。科学者は遺伝子をノックアウトしたり、変異を挿入したり、ゲノム全体の機能をスクリーニングしたりすることが可能になりました。CRISPRは、疾患モデルの作成、作物の改良、新しい治療法の開発などに利用されています。2023年には、鎌状赤血球症とβサラセミアの治療薬として、初のCRISPRベースの治療法であるCasgevyが承認されました。この治療法は、患者自身の血液幹細胞を編集して胎児ヘモグロビンを生成させるものです。

CRISPRは強力だが、完璧ではない。意図しない遺伝子編集が起こる可能性がある。ヒト胚の遺伝子編集に関する倫理的な問題は未解決のままだ。この技術は安価で使いやすく、急速に普及している。しかし、規制は整備されていない。