Bakterie mají imunitní systém. Ukládají fragmenty virové DNA v oblasti zvané CRISPR a používají je k rozpoznávání a štěpení napadajících virů. V roce 2012 Jennifer Doudna a Emmanuelle Charpentier ukázaly, že tento systém lze přeprogramovat tak, aby štěpil jakoukoli sekvenci DNA. CRISPR se stal nástrojem pro editaci genů. Tento objev získal v roce 2020 Nobelovu cenu za chemii.
Systém má dvě složky. Vodicí RNA odpovídá cílové sekvenci DNA. Enzym Cas9 štěpí DNA v tomto místě. Buňka poté opraví zlom, buď narušením genu, nebo vložením nové sekvence. Jiné enzymy Cas, jako Cas12 a Cas13, cílí na různé typy nukleových kyselin. Editory bází a primární editory mohou provádět změny bez přerušení obou řetězců.
CRISPR transformoval výzkum. Umožňuje vědcům vyřazovat geny, vkládat mutace a screenovat celé genomy z hlediska funkčnosti. Používá se k vytváření modelů onemocnění, vylepšování plodin a vývoji nových terapií. V roce 2023 byla schválena první terapie založená na CRISPR, Casgevy, pro srpkovitou anémii a beta talasemii. Upravuje pacientovy vlastní krevní kmenové buňky za účelem produkce fetálního hemoglobinu.
CRISPR je výkonný, ale nedokonalý. Mohou docházet k úpravám mimo cíl. Etické otázky týkající se úprav lidských embryí zůstávají nevyřešeny. Nástroj je levný, snadno se používá a rychle se šíří. Regulace nikoli.
Comments
No comments yet. Be the first to share a thought.
Leave a comment