Las bacterias poseen un sistema inmunitario. Almacenan fragmentos de ADN viral en una región llamada CRISPR y los utilizan para reconocer y cortar los virus invasores. En 2012, Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier demostraron que este sistema podía reprogramarse para cortar cualquier secuencia de ADN. CRISPR se convirtió así en una herramienta de edición genética. Este descubrimiento les valió el Premio Nobel de Química en 2020.

El sistema consta de dos componentes. Un ARN guía se une a la secuencia de ADN objetivo. La enzima Cas9 corta el ADN en ese punto. La célula repara la rotura, ya sea interrumpiendo el gen o insertando una nueva secuencia. Otras enzimas Cas, como Cas12 y Cas13, actúan sobre diferentes tipos de ácidos nucleicos. Los editores de bases y los editores de cebadores pueden realizar cambios sin cortar ambas hebras.

La tecnología CRISPR ha revolucionado la investigación. Permite a los científicos inactivar genes, insertar mutaciones y analizar genomas completos para determinar su función. Se utiliza para crear modelos de enfermedades, mejorar cultivos y desarrollar nuevas terapias. En 2023, se aprobó Casgevy, la primera terapia basada en CRISPR, para la anemia falciforme y la beta-talasemia. Esta terapia modifica las propias células madre sanguíneas del paciente para producir hemoglobina fetal.

CRISPR es potente pero imperfecto. Pueden producirse modificaciones no deseadas. Las cuestiones éticas sobre la edición de embriones humanos siguen sin resolverse. La herramienta es barata, fácil de usar y se está extendiendo rápidamente. La regulación, en cambio, no.