Bakterien besitzen ein Immunsystem. Sie speichern Fragmente viraler DNA in einer Region namens CRISPR und nutzen diese, um eindringende Viren zu erkennen und zu zerstören. 2012 zeigten Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier, dass dieses System so umprogrammiert werden kann, dass es beliebige DNA-Sequenzen schneidet. CRISPR wurde so zu einem Werkzeug der Genomeditierung. Diese Entdeckung wurde 2020 mit dem Nobelpreis für Chemie ausgezeichnet.

Das System besteht aus zwei Komponenten. Eine Leit-RNA passt zur Ziel-DNA-Sequenz. Das Cas9-Enzym schneidet die DNA an dieser Stelle. Die Zelle repariert den Bruch anschließend, indem sie entweder das Gen unterbricht oder eine neue Sequenz einfügt. Andere Cas-Enzyme, wie Cas12 und Cas13, zielen auf verschiedene Nukleinsäuretypen ab. Baseneditoren und Primeneditoren können Veränderungen vornehmen, ohne beide Stränge zu schneiden.

CRISPR hat die Forschung revolutioniert. Es ermöglicht Wissenschaftlern, Gene auszuschalten, Mutationen einzufügen und ganze Genome auf ihre Funktion zu untersuchen. Es wird eingesetzt, um Krankheitsmodelle zu erstellen, Nutzpflanzen zu verbessern und neue Therapien zu entwickeln. Im Jahr 2023 wurde die erste CRISPR-basierte Therapie, Casgevy, für Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie zugelassen. Sie verändert die körpereigenen Blutstammzellen des Patienten, sodass diese fötales Hämoglobin produzieren.

CRISPR ist leistungsstark, aber nicht perfekt. Es kann zu unerwünschten Veränderungen kommen. Ethische Fragen zur Bearbeitung menschlicher Embryonen sind weiterhin ungeklärt. Das Verfahren ist kostengünstig, einfach anzuwenden und verbreitet sich rasant. Die entsprechenden Regulierungen hingegen nicht.