Bakterier har ett immunförsvar. De lagrar fragment av viralt DNA i en region som kallas CRISPR och använder dem för att känna igen och klippa invaderande virus. År 2012 visade Jennifer Doudna och Emmanuelle Charpentier att detta system kunde omprogrammeras för att klippa vilken DNA-sekvens som helst. CRISPR blev ett genredigeringsverktyg. Upptäckten vann Nobelpriset i kemi 2020.

Systemet har två komponenter. Ett styr-RNA matchar mål-DNA-sekvensen. Cas9-enzymet klipper DNA:t på den platsen. Cellen reparerar sedan brottet, antingen genom att störa genen eller genom att infoga en ny sekvens. Andra Cas-enzymer, som Cas12 och Cas13, riktar sig mot olika typer av nukleinsyror. Basredigerare och primärredigerare kan göra ändringar utan att klippa båda strängarna.

CRISPR har förändrat forskningen. Det låter forskare slå ut gener, infoga mutationer och screena hela genom för funktion. Det används för att skapa sjukdomsmodeller, förbättra grödor och utveckla nya terapier. År 2023 godkändes den första CRISPR-baserade terapin, Casgevy, för sicklecellanemi och beta-thalassemi. Den redigerar en patients egna blodstamceller för att producera fetalt hemoglobin.

CRISPR är kraftfullt och ofullkomligt. Redigeringar som inte är riktade mot målgruppen kan förekomma. Etiska frågor kring redigering av mänskliga embryon förblir olösta. Verktyget är billigt, lätt att använda och sprids snabbt. Det är inte reglerna.