細菌擁有免疫系統。它們將病毒DNA片段儲存在一種名為CRISPR的區域,並利用這些片段來識別和切割入侵的病毒。 2012年,珍妮佛·杜德納和艾瑪紐埃爾·沙爾龐捷證明,該系統可以被重新編程,從而切割任何DNA序列。 CRISPR由此成為基因編輯工具。這項發現榮獲2020年諾貝爾化學獎。
該系統包含兩個組成部分。首先,引導RNA與目標DNA序列配對。其次,Cas9酶在該位點切割DNA。然後,細胞修復斷裂,修復方式有兩種:破壞基因或插入新的序列。其他Cas酶,例如Cas12和Cas13,則靶向不同類型的核酸。鹼基編輯器和先導編輯器可以在不切割雙股的情況下進行DNA改變。
CRISPR技術徹底改變了研究方式。它使科學家能夠敲除基因、插入突變,並篩選整個基因組的功能。這項技術被用於建構疾病模型、改良作物和開發新的療法。 2023年,首個基於CRISPR技術的療法Casgevy獲準用於治療鐮狀細胞貧血症和β地中海貧血症。此療法透過編輯患者自身的造血幹細胞來產生胎兒血紅蛋白。
CRISPR技術功能強大但不完美。可能會出現脫靶編輯。關於編輯人類胚胎的倫理問題仍未解決。該工具價格低廉、易於使用且傳播迅速。但相關的監管卻遲遲沒有進展。
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