Bakterier har et immunsystem. De lagrer fragmenter av viralt DNA i en region kalt CRISPR og bruker dem til å gjenkjenne og kutte inntrengende virus. I 2012 viste Jennifer Doudna og Emmanuelle Charpentier at dette systemet kunne omprogrammeres til å kutte en hvilken som helst DNA-sekvens. CRISPR ble et genredigeringsverktøy. Oppdagelsen vant Nobelprisen i kjemi i 2020.

Systemet har to komponenter. Et guide-RNA matcher mål-DNA-sekvensen. Cas9-enzymet kutter DNA-et på det stedet. Cellen reparerer deretter bruddet, enten ved å forstyrre genet eller ved å sette inn en ny sekvens. Andre Cas-enzymer, som Cas12 og Cas13, retter seg mot forskjellige typer nukleinsyrer. Base-editorer og primær-editorer kan gjøre endringer uten å kutte begge trådene.

CRISPR har forvandlet forskningen. Det lar forskere slå ut gener, sette inn mutasjoner og screene hele genomer for funksjon. Det brukes til å lage sykdomsmodeller, forbedre avlinger og utvikle nye terapier. I 2023 ble den første CRISPR-baserte terapien, Casgevy, godkjent for sigdcelleanemi og beta-thalassemia. Den redigerer pasientens egne blodstamceller for å produsere føtalt hemoglobin.

CRISPR er kraftig og uperfekt. Redigeringer som ikke er rettet mot målene kan forekomme. Etiske spørsmål rundt redigering av menneskelige embryoer forblir uløste. Verktøyet er billig, brukervennlig og sprer seg raskt. Det er ikke regelverket.