Bakterie posiadają układ odpornościowy. Przechowują fragmenty wirusowego DNA w regionie zwanym CRISPR i wykorzystują je do rozpoznawania i cięcia wirusów atakujących. W 2012 roku Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier wykazały, że system ten można przeprogramować w celu cięcia dowolnej sekwencji DNA. CRISPR stał się narzędziem do edycji genów. Odkrycie to zostało nagrodzone Nagrodą Nobla w dziedzinie chemii w 2020 roku.
System składa się z dwóch komponentów. RNA przewodnie dopasowuje się do docelowej sekwencji DNA. Enzym Cas9 przecina DNA w tym miejscu. Komórka następnie naprawia pęknięcie, albo poprzez dezintegrację genu, albo poprzez wstawienie nowej sekwencji. Inne enzymy Cas, takie jak Cas12 i Cas13, atakują różne typy kwasów nukleinowych. Edytory zasad i edytory główne mogą wprowadzać zmiany bez przecinania obu nici.
CRISPR zrewolucjonizował badania naukowe. Pozwala naukowcom usuwać geny, wprowadzać mutacje i badać całe genomy pod kątem ich funkcji. Jest wykorzystywany do tworzenia modeli chorób, ulepszania upraw i opracowywania nowych terapii. W 2023 roku zatwierdzono pierwszą terapię opartą na CRISPR, Casgevy, w leczeniu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i beta-talasemii. Edytuje ona własne komórki macierzyste krwi pacjenta w celu produkcji hemoglobiny płodowej.
CRISPR jest potężny, ale niedoskonały. Mogą wystąpić edycje niecelowe. Kwestie etyczne dotyczące edycji ludzkich embrionów pozostają nierozstrzygnięte. Narzędzie jest tanie, łatwe w użyciu i szybko się rozprzestrzenia. Przepisy prawne nie.
Comments
No comments yet. Be the first to share a thought.
Leave a comment