박테리아는 면역 체계를 가지고 있습니다. 박테리아는 CRISPR이라는 영역에 바이러스 DNA 조각을 저장하고 이를 이용해 침입하는 바이러스를 인식하고 절단합니다. 2012년 제니퍼 다우드나와 에마뉘엘 샤르팡티에는 이 시스템을 재프로그래밍하여 어떤 DNA 서열이든 절단할 수 있음을 보여주었습니다. 이로써 CRISPR은 유전자 편집 도구로 활용되기 시작했습니다. 이 발견은 2020년 노벨 화학상을 수상했습니다.

이 시스템은 두 가지 구성 요소로 이루어져 있습니다. 가이드 RNA는 표적 DNA 서열과 일치합니다. Cas9 효소는 해당 부위에서 DNA를 절단합니다. 그러면 세포는 유전자를 파괴하거나 새로운 서열을 삽입하여 손상된 부분을 복구합니다. Cas12 및 Cas13과 같은 다른 Cas 효소는 다른 유형의 핵산을 표적으로 합니다. 염기 편집기와 프라임 편집기는 두 가닥 모두를 절단하지 않고도 변화를 일으킬 수 있습니다.

CRISPR 기술은 연구에 혁명을 일으켰습니다. 과학자들은 이 기술을 통해 유전자를 제거하고, 돌연변이를 삽입하고, 전체 유전체의 기능을 검사할 수 있게 되었습니다. 질병 모델을 만들고, 작물을 개량하고, 새로운 치료법을 개발하는 데 활용되고 있습니다. 2023년에는 CRISPR 기반 치료제인 카스게비(Casgevy)가 겸상 적혈구 질환과 베타 탈라세미아 치료제로 승인되었습니다. 이 약은 환자 자신의 혈액 줄기세포를 유전자 편집하여 태아 헤모글로빈을 생성하도록 합니다.

CRISPR 기술은 강력하지만 완벽하지는 않습니다. 표적 외 유전자 편집이 발생할 수 있으며, 인간 배아 유전자 편집에 대한 윤리적 문제도 여전히 해결되지 않았습니다. 이 기술은 저렴하고 사용하기 쉬우며 빠르게 확산되고 있지만, 관련 규제는 미흡합니다.