Bacteriën hebben een immuunsysteem. Ze slaan fragmenten van viraal DNA op in een gebied genaamd CRISPR en gebruiken deze om binnendringende virussen te herkennen en te knippen. In 2012 toonden Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier aan dat dit systeem kon worden geherprogrammeerd om elke willekeurige DNA-sequentie te knippen. CRISPR werd een hulpmiddel voor genbewerking. De ontdekking leverde hen in 2020 de Nobelprijs voor de Scheikunde op.
Het systeem bestaat uit twee componenten. Een gids-RNA komt overeen met de doel-DNA-sequentie. Het Cas9-enzym knipt het DNA op die plek door. De cel herstelt vervolgens de breuk, door het gen te verstoren of door een nieuwe sequentie in te voegen. Andere Cas-enzymen, zoals Cas12 en Cas13, richten zich op verschillende soorten nucleïnezuren. Base-editors en prime-editors kunnen veranderingen aanbrengen zonder beide strengen door te knippen.
CRISPR heeft het onderzoek revolutionair veranderd. Het stelt wetenschappers in staat genen uit te schakelen, mutaties in te brengen en complete genomen te screenen op hun functie. Het wordt gebruikt om ziektemodellen te creëren, gewassen te verbeteren en nieuwe therapieën te ontwikkelen. In 2023 werd de eerste CRISPR-gebaseerde therapie, Casgevy, goedgekeurd voor sikkelcelanemie en bèta-thalassemie. Deze therapie bewerkt de eigen bloedstamcellen van een patiënt om foetaal hemoglobine te produceren.
CRISPR is krachtig, maar niet perfect. Er kunnen ongewenste veranderingen optreden. Ethische vragen over het bewerken van menselijke embryo's blijven onbeantwoord. De tool is goedkoop, gemakkelijk te gebruiken en verspreidt zich snel. De regelgeving daarentegen niet.
Comments
No comments yet. Be the first to share a thought.
Leave a comment