Бактерии обладают иммунной системой. Они хранят фрагменты вирусной ДНК в области, называемой CRISPR, и используют их для распознавания и разрезания вторгшихся вирусов. В 2012 году Дженнифер Даудна и Эммануэль Шарпантье показали, что эту систему можно перепрограммировать для разрезания любой последовательности ДНК. CRISPR стал инструментом редактирования генов. За это открытие в 2020 году была присуждена Нобелевская премия по химии.

Система состоит из двух компонентов. Направляющая РНК соответствует целевой последовательности ДНК. Фермент Cas9 разрезает ДНК в этом месте. Затем клетка восстанавливает разрыв, либо нарушая работу гена, либо вставляя новую последовательность. Другие ферменты Cas, такие как Cas12 и Cas13, нацелены на разные типы нуклеиновых кислот. Редакторы оснований и прайм-редакторы могут вносить изменения, не разрезая обе нити ДНК.

Технология CRISPR произвела революцию в исследованиях. Она позволяет ученым отключать гены, вводить мутации и проверять целые геномы на предмет их функциональности. Ее используют для создания моделей заболеваний, улучшения сельскохозяйственных культур и разработки новых методов лечения. В 2023 году первая терапия на основе CRISPR, Casgevy, была одобрена для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии. Она редактирует собственные стволовые клетки крови пациента для производства фетального гемоглобина.

Технология CRISPR мощна, но несовершенна. Возможны нецелевые изменения. Этические вопросы, касающиеся редактирования человеческих эмбрионов, остаются нерешенными. Инструмент дешев, прост в использовании и быстро распространяется. Однако регулирование в этой области пока не развито.