Bacteriile au un sistem imunitar. Acestea stochează fragmente de ADN viral într-o regiune numită CRISPR și le folosesc pentru a recunoaște și a tăia virusurile invadatoare. În 2012, Jennifer Doudna și Emmanuelle Charpentier au arătat că acest sistem poate fi reprogramat pentru a tăia orice secvență de ADN. CRISPR a devenit un instrument de editare genetică. Descoperirea a câștigat Premiul Nobel pentru Chimie în 2020.

Sistemul are două componente. Un ARN ghid se potrivește cu secvența țintă de ADN. Enzima Cas9 taie ADN-ul la acel loc. Celula repară apoi ruptura, fie prin perturbarea genei, fie prin inserarea unei noi secvențe. Alte enzime Cas, cum ar fi Cas12 și Cas13, vizează diferite tipuri de acizi nucleici. Editorii de baze și editorii principali pot face modificări fără a tăia ambele catene.

CRISPR a transformat cercetarea. Permite oamenilor de știință să elimine gene, să insereze mutații și să examineze genomuri întregi pentru funcționare. Este utilizat pentru a crea modele de boli, a îmbunătăți culturile și a dezvolta noi terapii. În 2023, prima terapie bazată pe CRISPR, Casgevy, a fost aprobată pentru anemie falciformă și beta-talasemie. Aceasta editează propriile celule stem sanguine ale unui pacient pentru a produce hemoglobină fetală.

CRISPR este puternic și imperfect. Pot apărea editări care nu corespund țintei. Întrebările etice legate de editarea embrionilor umani rămân nerezolvate. Instrumentul este ieftin, ușor de utilizat și se răspândește rapid. Reglementările nu sunt.