Τα βακτήρια έχουν ανοσοποιητικό σύστημα. Αποθηκεύουν θραύσματα ιικού DNA σε μια περιοχή που ονομάζεται CRISPR και τα χρησιμοποιούν για να αναγνωρίζουν και να κόβουν τους εισβολείς ιούς. Το 2012, η ​​Jennifer Doudna και η Emmanuelle Charpentier έδειξαν ότι αυτό το σύστημα θα μπορούσε να επαναπρογραμματιστεί για να κόβει οποιαδήποτε αλληλουχία DNA. Το CRISPR έγινε ένα εργαλείο επεξεργασίας γονιδίων. Η ανακάλυψη αυτή κέρδισε το βραβείο Νόμπελ Χημείας το 2020.

Το σύστημα έχει δύο συστατικά. Ένα οδηγό RNA ταιριάζει με την αλληλουχία DNA-στόχο. Το ένζυμο Cas9 κόβει το DNA σε αυτήν τη θέση. Στη συνέχεια, το κύτταρο επισκευάζει το σπάσιμο, είτε διακόπτοντας το γονίδιο είτε εισάγοντας μια νέα αλληλουχία. Άλλα ένζυμα Cas, όπως το Cas12 και το Cas13, στοχεύουν διαφορετικούς τύπους νουκλεϊκών οξέων. Οι επεξεργαστές βάσεων και οι κύριοι επεξεργαστές μπορούν να κάνουν αλλαγές χωρίς να κόψουν και τις δύο αλυσίδες.

Το CRISPR έχει μεταμορφώσει την έρευνα. Επιτρέπει στους επιστήμονες να αφαιρούν γονίδια, να εισάγουν μεταλλάξεις και να ελέγχουν ολόκληρα γονιδιώματα για λειτουργικότητα. Χρησιμοποιείται για τη δημιουργία μοντέλων ασθενειών, τη βελτίωση των καλλιεργειών και την ανάπτυξη νέων θεραπειών. Το 2023, η πρώτη θεραπεία που βασίζεται στο CRISPR, το Casgevy, εγκρίθηκε για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη βήτα-θαλασσαιμία. Επεξεργάζεται τα βλαστοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς για να παράγει εμβρυϊκή αιμοσφαιρίνη.

Το CRISPR είναι ισχυρό και ατελές. Μπορεί να συμβούν επεξεργασίες εκτός στόχου. Τα ηθικά ζητήματα σχετικά με την επεξεργασία ανθρώπινων εμβρύων παραμένουν άλυτα. Το εργαλείο είναι φθηνό, εύχρηστο και εξαπλώνεται γρήγορα. Οι κανονισμοί όχι.