Bakterilerin bir bağışıklık sistemi vardır. Virüs DNA'sının parçalarını CRISPR adı verilen bir bölgede depolarlar ve bunları istilacı virüsleri tanımak ve kesmek için kullanırlar. 2012'de Jennifer Doudna ve Emmanuelle Charpentier, bu sistemin herhangi bir DNA dizisini kesmek üzere yeniden programlanabileceğini gösterdi. CRISPR, gen düzenleme aracı haline geldi. Bu keşif, 2020 yılında Kimya Nobel Ödülü'nü kazandı.

Sistem iki bileşenden oluşur. Kılavuz RNA, hedef DNA dizisiyle eşleşir. Cas9 enzimi, DNA'yı bu bölgede keser. Hücre daha sonra, geni bozarak veya yeni bir dizi ekleyerek kırılmayı onarır. Cas12 ve Cas13 gibi diğer Cas enzimleri, farklı nükleik asit türlerini hedefler. Baz editörleri ve primer editörleri, her iki ipliği de kesmeden değişiklik yapabilir.

CRISPR, araştırmaları dönüştürdü. Bilim insanlarının genleri devre dışı bırakmasına, mutasyonlar eklemesine ve tüm genomları işlev açısından taramasına olanak tanıyor. Hastalık modelleri oluşturmak, mahsulleri iyileştirmek ve yeni tedaviler geliştirmek için kullanılıyor. 2023 yılında, ilk CRISPR tabanlı tedavi olan Casgevy, orak hücreli anemi ve beta talasemi için onaylandı. Hastanın kendi kan kök hücrelerini düzenleyerek fetal hemoglobin üretmesini sağlıyor.

CRISPR güçlü ama kusurlu bir teknoloji. Hedef dışı düzenlemeler meydana gelebilir. İnsan embriyolarının düzenlenmesiyle ilgili etik sorular hâlâ çözümsüz. Araç ucuz, kullanımı kolay ve hızla yayılıyor. Ancak düzenlemeler aynı derecede kolay değil.