Ordet rusmiddel dekker mye. Aspirin, heroin, insulin, koffein og penicillin er alle rusmidler. Det samme er alkohol, ifølge noen definisjoner. I kjernen er et rusmiddel et kjemisk stoff som endrer hvordan kroppen fungerer. I medisin betyr begrepet vanligvis et stoff som brukes til å behandle, kurere eller forebygge sykdom, men det samme molekylet kan være en medisin i én kontekst og et misbruksstoff i en annen.

Legemidler kommer fra mange kilder. Noen er utvunnet fra planter, som morfin fra valmuer og digoksin fra revebjelle. Noen er laget av bakterier eller sopp, som penicillin. Noen syntetiseres i laboratorier, som de fleste moderne legemidler. Noen er produsert av levende celler, som monoklonale antistoffer. Grensen mellom et legemiddel og et biologisk legemiddel er regulatorisk, ikke kjemisk. Begge brukes til å behandle sykdom, men de følger forskjellige godkjenningsveier.

Hva definerer et legemiddel:

• Biologisk effekt.
• Doseavhengighet.
• Tiltenkt bruk.
• Regulering.

Reseptpliktige legemidler krever resept fra en kliniker. Reseptfrie legemidler gjør ikke det. Ulovlige legemidler er kontrollerte stoffer, ofte på grunn av potensial for misbruk eller mangel på akseptert medisinsk bruk.