Ordet stof dækker et bredt område. Aspirin, heroin, insulin, koffein og penicillin er alle stoffer. Det samme gælder alkohol ifølge nogle definitioner. I sin kerne er et stof et kemisk stof, der ændrer kroppens funktion. Inden for medicin betyder udtrykket normalt et stof, der bruges til at behandle, helbrede eller forebygge sygdomme, men det samme molekyle kan være medicin i én sammenhæng og et misbrugsstof i en anden.

Lægemidler kommer fra mange kilder. Nogle udvindes af planter, som morfin fra valmuer og digoxin fra fingerbøl. Nogle fremstilles af bakterier eller svampe, som penicillin. Nogle syntetiseres i laboratorier, som de fleste moderne lægemidler. Nogle produceres af levende celler, som monoklonale antistoffer. Grænsen mellem et lægemiddel og et biologisk lægemiddel er regulatorisk, ikke kemisk. Begge bruges til at behandle sygdomme, men de følger forskellige godkendelsesveje.

Hvad definerer et lægemiddel:

• Biologisk effekt. Det ændrer en fysiologisk proces.
• Dosisafhængighed. Effekten varierer med den indtagne mængde.
• Tilsigtet anvendelse. Medicinsk, rekreativ eller begge dele.
• Regulering. De fleste lande kontrollerer salg og brug af narkotika.

Receptpligtig medicin kræver en læges ordination. Håndkøbsmedicin gør ikke. Ulovlige lægemidler er kontrollerede stoffer, ofte på grund af misbrugspotentiale eller mangel på accepteret medicinsk brug.