能夠改變神經系統功能的藥物是應用最廣泛的藥物之一。神經藥理學研究這些藥物如何作用於受體、離子通道、轉運蛋白和細胞內訊號通路，從而產生治療或不良反應。

標靶包括多巴胺、血清素、乙醯膽鹼、γ-氨基丁酸（GABA）和麩胺酸等神經傳導物質系統，以及電壓門控通道和第二信使級聯反應。理解這些交互作用有助於開發治療憂鬱症、精神分裂症、癲癇、帕金森氏症、疼痛和許多其他疾病的方法。它也能解釋濫用藥物的作用機制以及耐受性和依賴性的產生機制。

現代神經藥理學結合了分子生物學、電生理學、行為測試以及日益精確的活體大腦藥物佔有率成像技術。其目標既是研發更有效的藥物，也是更深入了解行為和疾病的神經基礎。

單一受體亞型差異就可能決定一種藥物是有效的還是副作用無法接受的。