能够改变神经系统功能的药物是应用最广泛的药物之一。神经药理学研究这些药物如何作用于受体、离子通道、转运蛋白和细胞内信号通路，从而产生治疗或不良反应。

靶点包括多巴胺、血清素、乙酰胆碱、γ-氨基丁酸（GABA）和谷氨酸等神经递质系统，以及电压门控通道和第二信使级联反应。理解这些相互作用有助于开发治疗抑郁症、精神分裂症、癫痫、帕金森病、疼痛和许多其他疾病的方法。它还能解释滥用药物的作用机制以及耐受性和依赖性的产生机制。

现代神经药理学结合了分子生物学、电生理学、行为学测试以及日益精确的活体大脑药物占有率成像技术。其目标既是研发更有效的药物，也是更深入地了解行为和疾病的神经基础。

单一受体亚型差异就可能决定一种药物是有效的还是副作用无法接受的。