Les médicaments qui modifient le fonctionnement du système nerveux figurent parmi les médicaments les plus utilisés. La neuropharmacologie étudie comment ces agents agissent sur les récepteurs, les canaux ioniques, les transporteurs et les voies de signalisation intracellulaires pour produire des effets thérapeutiques ou indésirables.

Les cibles comprennent les systèmes de neurotransmetteurs de la dopamine, de la sérotonine, de l'acétylcholine, du GABA et du glutamate, ainsi que les canaux ioniques voltage-dépendants et les cascades de seconds messagers. La compréhension de ces interactions oriente le développement de traitements contre la dépression, la schizophrénie, l'épilepsie, la maladie de Parkinson, la douleur et de nombreuses autres affections. Elle explique également le mode d'action des drogues et les mécanismes de tolérance et de dépendance.

La neuropharmacologie moderne associe biologie moléculaire, électrophysiologie, tests comportementaux et imagerie de plus en plus précise de la fixation des médicaments dans le cerveau vivant. Son objectif est double : développer de meilleurs médicaments et approfondir notre compréhension des mécanismes neuronaux à l’origine des comportements et des maladies.

Un seul sous-type de récepteur peut faire la différence entre un traitement efficace et un composé présentant des effets secondaires inacceptables.