Os fármacos que alteram o funcionamento do sistema nervoso estão entre os medicamentos mais utilizados. A neurofarmacologia estuda a forma como estes agentes atuam sobre os recetores, canais iónicos, transportadores e vias de sinalização intracelular para produzir efeitos terapêuticos ou adversos.

Os alvos incluem sistemas de neurotransmissores para a dopamina, serotonina, acetilcolina, GABA e glutamato, bem como canais iónicos dependentes de voltagem e cascatas de segundos mensageiros. A compreensão destas interações orienta o desenvolvimento de tratamentos para a depressão, esquizofrenia, epilepsia, doença de Parkinson, dor e muitas outras condições. Explica ainda a ação das drogas de abuso e os mecanismos de tolerância e dependência.

A neurofarmacologia moderna combina biologia molecular, eletrofisiologia, testes comportamentais e imagens cada vez mais precisas da ocupação de fármacos no cérebro vivo. O objetivo é desenvolver melhores medicamentos e obter uma compreensão mais profunda das bases neurais do comportamento e das doenças.

Um único subtipo de recetor pode ser a diferença entre um medicamento eficaz e um composto com efeitos secundários inaceitáveis.