神経系の機能を変化させる薬剤は、最も広く使用されている医薬品の一つです。神経薬理学は、これらの薬剤が受容体、イオンチャネル、輸送体、細胞内シグナル伝達経路にどのように作用して治療効果や副作用を生み出すかを研究します。

標的となるのは、ドーパミン、セロトニン、アセチルコリン、GABA、グルタミン酸などの神経伝達物質系、電位依存性チャネル、セカンドメッセンジャーカスケードなどである。これらの相互作用を理解することで、うつ病、統合失調症、てんかん、パーキンソン病、疼痛、その他多くの疾患の治療法開発に役立つ。また、乱用薬物の作用機序や、耐性および依存性のメカニズムも解明される。

現代の神経薬理学は、分子生物学、電気生理学、行動試験、そして生体脳内における薬物占有率のより精密な画像化を組み合わせた学問である。その目的は、より優れた医薬品の開発と、行動や疾患の神経基盤に関するより深い理解の両方を実現することである。

受容体のサブタイプが一つ違うだけで、有用な治療薬になるか、許容できない副作用のある化合物になるかの分かれ目となることがある。