Geneesmiddelen die de werking van het zenuwstelsel beïnvloeden, behoren tot de meest gebruikte medicijnen. Neurofarmacologie bestudeert hoe deze middelen inwerken op receptoren, ionkanalen, transporteiwitten en intracellulaire signaalroutes om therapeutische of ongewenste effecten te veroorzaken.

De doelwitten omvatten neurotransmittersystemen voor dopamine, serotonine, acetylcholine, GABA en glutamaat, evenals spanningsafhankelijke kanalen en signaaltransductieroutes. Inzicht in deze interacties is essentieel voor de ontwikkeling van behandelingen voor depressie, schizofrenie, epilepsie, de ziekte van Parkinson, pijn en vele andere aandoeningen. Het verklaart ook de werking van verslavende middelen en de mechanismen van tolerantie en afhankelijkheid.

Moderne neurofarmacologie combineert moleculaire biologie, elektrofysiologie, gedragstesten en steeds nauwkeurigere beeldvorming van de aanwezigheid van geneesmiddelen in de levende hersenen. Het doel is zowel betere medicijnen als een dieper inzicht in de neurale basis van gedrag en ziekte.

Eén enkel receptortype kan het verschil maken tussen een nuttig therapeutisch middel en een stof met onaanvaardbare bijwerkingen.