Medicamentele care modifică funcția sistemului nervos se numără printre cele mai utilizate medicamente. Neurofarmacologia studiază modul în care acești agenți acționează asupra receptorilor, canalelor ionice, transportorilor și căilor de semnalizare intracelulară pentru a produce efecte terapeutice sau adverse.

Țintele includ sistemele neurotransmițătoare pentru dopamină, serotonină, acetilcolină, GABA și glutamat, precum și canalele voltaj-dependente și cascadele de mesageri secundari. Înțelegerea acestor interacțiuni ghidează dezvoltarea de tratamente pentru depresie, schizofrenie, epilepsie, boala Parkinson, durere și multe alte afecțiuni. De asemenea, explică acțiunile drogurilor utilizate în abuz și mecanismele de toleranță și dependență.

Neurofarmacologia modernă combină biologia moleculară, electrofiziologia, testarea comportamentală și imagistica din ce în ce mai precisă a ocupării medicamentelor în creierul viu. Scopul este atât obținerea unor medicamente mai bune, cât și o înțelegere mai profundă a bazelor neuronale ale comportamentului și bolilor.

Un singur subtip de receptor poate face diferența dintre un agent terapeutic util și un compus cu efecte secundare inacceptabile.