Các loại thuốc làm thay đổi chức năng hệ thần kinh nằm trong số những loại thuốc được sử dụng rộng rãi nhất. Dược lý thần kinh nghiên cứu cách các chất này tác động lên thụ thể, kênh ion, chất vận chuyển và các con đường truyền tín hiệu nội bào để tạo ra các tác dụng điều trị hoặc tác dụng phụ.

Các mục tiêu nghiên cứu bao gồm hệ thống dẫn truyền thần kinh cho dopamine, serotonin, acetylcholine, GABA và glutamate, cũng như các kênh ion phụ thuộc điện thế và chuỗi tín hiệu thứ cấp. Hiểu rõ những tương tác này sẽ định hướng việc phát triển các phương pháp điều trị trầm cảm, tâm thần phân liệt, động kinh, bệnh Parkinson, đau đớn và nhiều bệnh lý khác. Nó cũng giải thích tác dụng của các loại thuốc gây nghiện và cơ chế dung nạp và phụ thuộc thuốc.

Dược lý thần kinh hiện đại kết hợp sinh học phân tử, điện sinh lý học, thử nghiệm hành vi và hình ảnh ngày càng chính xác về sự chiếm chỗ của thuốc trong não sống. Mục tiêu là tạo ra những loại thuốc tốt hơn và hiểu sâu hơn về cơ sở thần kinh của hành vi và bệnh tật.

Chỉ một loại thụ thể duy nhất cũng có thể tạo nên sự khác biệt giữa một liệu pháp hữu ích và một hợp chất có tác dụng phụ không thể chấp nhận được.