Τα φάρμακα που μεταβάλλουν τη λειτουργία του νευρικού συστήματος είναι από τα πιο ευρέως χρησιμοποιούμενα φάρμακα. Η νευροφαρμακολογία μελετά τον τρόπο με τον οποίο αυτοί οι παράγοντες δρουν σε υποδοχείς, ιοντικά κανάλια, μεταφορείς και ενδοκυτταρικές σηματοδοτικές οδούς για να προκαλέσουν θεραπευτικές ή ανεπιθύμητες ενέργειες.

Οι στόχοι περιλαμβάνουν συστήματα νευροδιαβιβαστών για την ντοπαμίνη, τη σεροτονίνη, την ακετυλοχολίνη, το GABA και το γλουταμινικό, καθώς και κανάλια που ελέγχονται από την τάση και καταρράκτες δεύτερων αγγελιοφόρων. Η κατανόηση αυτών των αλληλεπιδράσεων καθοδηγεί την ανάπτυξη θεραπειών για την κατάθλιψη, τη σχιζοφρένεια, την επιληψία, τη νόσο του Πάρκινσον, τον πόνο και πολλές άλλες παθήσεις. Εξηγεί επίσης τις δράσεις των ναρκωτικών ουσιών και τους μηχανισμούς ανοχής και εξάρτησης.

Η σύγχρονη νευροφαρμακολογία συνδυάζει τη μοριακή βιολογία, την ηλεκτροφυσιολογία, τις δοκιμασίες συμπεριφοράς και την ολοένα και πιο ακριβή απεικόνιση της παρουσίας φαρμάκων στον ζωντανό εγκέφαλο. Στόχος είναι τόσο η βελτίωση των φαρμάκων όσο και η βαθύτερη κατανόηση της νευρωνικής βάσης της συμπεριφοράς και των ασθενειών.

Ένας μόνο υποτύπος υποδοχέα μπορεί να κάνει τη διαφορά μεταξύ ενός χρήσιμου θεραπευτικού παράγοντα και μιας ένωσης με μη αποδεκτές παρενέργειες.