Läkemedel som förändrar nervsystemets funktion är bland de mest använda läkemedlen. Neurofarmakologi studerar hur dessa medel verkar på receptorer, jonkanaler, transportörer och intracellulära signalvägar för att producera terapeutiska eller biverkningar.

Målen inkluderar neurotransmittorsystem för dopamin, serotonin, acetylkolin, GABA och glutamat, såväl som spänningsstyrda kanaler och andra budbärarkaskader. Att förstå dessa interaktioner vägleder utvecklingen av behandlingar för depression, schizofreni, epilepsi, Parkinsons sjukdom, smärta och många andra tillstånd. Det förklarar också hur missbruksdroger verkar och mekanismerna för tolerans och beroende.

Modern neurofarmakologi kombinerar molekylärbiologi, elektrofysiologi, beteendetester och alltmer precis avbildning av läkemedelsinnehåll i den levande hjärnan. Målet är både bättre läkemedel och djupare insikt i den neurala grunden för beteende och sjukdom.

En enda receptorsubtyp kan vara skillnaden mellan ett användbart terapeutiskt medel och en substans med oacceptabla biverkningar.