К числу наиболее широко используемых лекарственных препаратов относятся препараты, изменяющие функцию нервной системы. Нейрофармакология изучает, как эти вещества воздействуют на рецепторы, ионные каналы, транспортеры и внутриклеточные сигнальные пути, вызывая терапевтические или побочные эффекты.

К мишеням относятся нейромедиаторные системы дофамина, серотонина, ацетилхолина, ГАМК и глутамата, а также потенциал-зависимые каналы и каскады вторичных мессенджеров. Понимание этих взаимодействий помогает в разработке методов лечения депрессии, шизофрении, эпилепсии, болезни Паркинсона, боли и многих других заболеваний. Оно также объясняет действие наркотических веществ и механизмы развития толерантности и зависимости.

Современная нейрофармакология объединяет молекулярную биологию, электрофизиологию, поведенческие исследования и все более точную визуализацию связывания лекарственных препаратов с живым мозгом. Цель состоит как в создании более эффективных лекарств, так и в более глубоком понимании нейронных основ поведения и заболеваний.

Один-единственный подтип рецептора может стать решающим фактором, определяющим эффективность терапевтического средства или наличие у него неприемлемых побочных эффектов.