Léky, které mění funkci nervového systému, patří mezi nejpoužívanější léky. Neurofarmakologie studuje, jak tyto látky působí na receptory, iontové kanály, transportéry a intracelulární signální dráhy a vyvolávají tak terapeutické nebo nežádoucí účinky.

Mezi cíle patří neurotransmiterové systémy pro dopamin, serotonin, acetylcholin, GABA a glutamát, stejně jako napěťově řízené kanály a kaskády sekundárních poslů. Pochopení těchto interakcí vede vývoj léčby deprese, schizofrenie, epilepsie, Parkinsonovy choroby, bolesti a mnoha dalších onemocnění. Vysvětluje také účinky drog zneužívání a mechanismy tolerance a závislosti.

Moderní neurofarmakologie kombinuje molekulární biologii, elektrofyziologii, behaviorální testování a stále přesnější zobrazování obsazenosti léků v živém mozku. Cílem je jak lepší léky, tak hlubší vhled do nervových základů chování a nemocí.

Jeden podtyp receptoru může být rozdílem mezi užitečným léčivem a sloučeninou s nepřijatelnými vedlejšími účinky.