Arzneimittel, die die Funktion des Nervensystems beeinflussen, gehören zu den am häufigsten verwendeten Medikamenten. Die Neuropharmakologie untersucht, wie diese Substanzen auf Rezeptoren, Ionenkanäle, Transporter und intrazelluläre Signalwege wirken und dadurch therapeutische oder unerwünschte Effekte hervorrufen.

Zu den Zielstrukturen gehören Neurotransmittersysteme für Dopamin, Serotonin, Acetylcholin, GABA und Glutamat sowie spannungsgesteuerte Kanäle und Signalwege von sekundären Botenstoffen. Das Verständnis dieser Wechselwirkungen ist die Grundlage für die Entwicklung von Therapien gegen Depressionen, Schizophrenie, Epilepsie, Parkinson, Schmerzen und viele andere Erkrankungen. Es erklärt außerdem die Wirkungsweise von Drogenmissbrauch und die Mechanismen von Toleranz und Abhängigkeit.

Die moderne Neuropharmakologie vereint Molekularbiologie, Elektrophysiologie, Verhaltensstudien und zunehmend präzise Bildgebungsverfahren zur Darstellung der Wirkstoffbindung im lebenden Gehirn. Ziel ist es, sowohl bessere Medikamente zu entwickeln als auch ein tieferes Verständnis der neuronalen Grundlagen von Verhalten und Krankheit zu erlangen.

Ein einziger Rezeptorsubtyp kann den Unterschied zwischen einem nützlichen Therapeutikum und einer Substanz mit inakzeptablen Nebenwirkungen ausmachen.