Los fármacos que alteran la función del sistema nervioso se encuentran entre los medicamentos más utilizados. La neurofarmacología estudia cómo estos agentes actúan sobre los receptores, los canales iónicos, los transportadores y las vías de señalización intracelular para producir efectos terapéuticos o adversos.

Entre los objetivos se incluyen los sistemas de neurotransmisores de dopamina, serotonina, acetilcolina, GABA y glutamato, así como los canales iónicos dependientes de voltaje y las cascadas de segundos mensajeros. La comprensión de estas interacciones orienta el desarrollo de tratamientos para la depresión, la esquizofrenia, la epilepsia, la enfermedad de Parkinson, el dolor y muchas otras afecciones. También explica los efectos de las drogas de abuso y los mecanismos de tolerancia y dependencia.

La neurofarmacología moderna combina la biología molecular, la electrofisiología, las pruebas conductuales y la obtención de imágenes cada vez más precisas de la unión de los fármacos al cerebro vivo. El objetivo es desarrollar mejores medicamentos y comprender mejor las bases neuronales del comportamiento y las enfermedades.

Un único subtipo de receptor puede marcar la diferencia entre un tratamiento útil y un compuesto con efectos secundarios inaceptables.