तंत्रिका तंत्र के कार्यों को प्रभावित करने वाली दवाएं सबसे व्यापक रूप से उपयोग की जाने वाली दवाओं में से हैं। न्यूरोफार्माकोलॉजी इस बात का अध्ययन करती है कि ये एजेंट रिसेप्टर्स, आयन चैनलों, ट्रांसपोर्टर्स और इंट्रासेल्युलर सिग्नलिंग पाथवे पर किस प्रकार कार्य करते हैं जिससे चिकित्सीय या प्रतिकूल प्रभाव उत्पन्न होते हैं।

इसमें डोपामाइन, सेरोटोनिन, एसिटाइलकोलीन, GABA और ग्लूटामेट के न्यूरोट्रांसमीटर सिस्टम, साथ ही वोल्टेज-गेटेड चैनल और सेकंड-मैसेंजर कैस्केड शामिल हैं। इन अंतःक्रियाओं को समझने से अवसाद, सिज़ोफ्रेनिया, मिर्गी, पार्किंसंस रोग, दर्द और कई अन्य स्थितियों के उपचार विकसित करने में मदद मिलती है। यह नशीली दवाओं के प्रभावों और सहनशीलता और निर्भरता की प्रक्रियाओं को भी स्पष्ट करता है।

आधुनिक न्यूरोफार्माकोलॉजी में आणविक जीवविज्ञान, विद्युत शरीरक्रिया विज्ञान, व्यवहार परीक्षण और जीवित मस्तिष्क में दवा की उपस्थिति की अधिक सटीक इमेजिंग का संयोजन शामिल है। इसका लक्ष्य बेहतर दवाएं और व्यवहार एवं रोग के तंत्रिका संबंधी आधार की गहरी समझ प्राप्त करना है।

एक एकल रिसेप्टर सबटाइप एक उपयोगी चिकित्सीय यौगिक और अस्वीकार्य दुष्प्रभावों वाले यौगिक के बीच अंतर पैदा कर सकता है।