Az idegrendszer működését megváltoztató gyógyszerek a legszélesebb körben használt gyógyszerek közé tartoznak. A neurofarmakológia azt vizsgálja, hogy ezek a szerek hogyan hatnak a receptorokra, ioncsatornákra, transzporterekre és intracelluláris jelátviteli útvonalakra, terápiás vagy mellékhatásokat kiváltva.

A célpontok közé tartoznak a dopamin, szerotonin, acetilkolin, GABA és glutamát neurotranszmitter rendszerei, valamint a feszültségfüggő csatornák és a másodlagos hírvivő kaszkádok. Ezen kölcsönhatások megértése irányítja a depresszió, a skizofrénia, az epilepszia, a Parkinson-kór, a fájdalom és számos más állapot kezelésének fejlesztését. Emellett magyarázatot ad a visszaélésszerű drogok hatásaira, valamint a tolerancia és a függőség mechanizmusaira.

A modern neurofarmakológia ötvözi a molekuláris biológiát, az elektrofiziológiát, a viselkedésvizsgálatokat és az élő agyban a gyógyszerhatóanyagok jelenlétének egyre pontosabb képalkotását. A cél egyrészt a jobb gyógyszerek kifejlesztése, másrészt a viselkedés és a betegségek idegi alapjainak mélyebb megismerése.

Egyetlen receptor altípus jelentheti a különbséget egy hasznos terápiás hatás és egy elfogadhatatlan mellékhatásokkal járó vegyület között.