Sinir sistemi fonksiyonunu değiştiren ilaçlar, en yaygın kullanılan ilaçlar arasındadır. Nörofarmakoloji, bu ajanların reseptörler, iyon kanalları, taşıyıcılar ve hücre içi sinyal yolları üzerindeki etkilerini inceleyerek tedavi edici veya yan etkiler oluşturmalarını araştırır.

Hedefler arasında dopamin, serotonin, asetilkolin, GABA ve glutamat için nörotransmitter sistemleri, voltaj kapılı kanallar ve ikinci haberci kaskatları yer almaktadır. Bu etkileşimlerin anlaşılması, depresyon, şizofreni, epilepsi, Parkinson hastalığı, ağrı ve diğer birçok rahatsızlığın tedavisinin geliştirilmesine rehberlik eder. Ayrıca, bağımlılık yapan ilaçların etkilerini ve tolerans ve bağımlılık mekanizmalarını da açıklar.

Modern nörofarmakoloji, moleküler biyoloji, elektrofizyoloji, davranışsal testler ve canlı beyindeki ilaç bağlanma oranının giderek daha hassas bir şekilde görüntülenmesini bir araya getiriyor. Amaç hem daha iyi ilaçlar geliştirmek hem de davranış ve hastalıkların sinirsel temeline dair daha derin bir anlayış elde etmektir.

Tek bir reseptör alt tipi, faydalı bir tedavi edici madde ile kabul edilemez yan etkileri olan bir bileşik arasındaki farkı belirleyebilir.