تُعدّ الأدوية التي تُغيّر وظائف الجهاز العصبي من بين أكثر الأدوية استخدامًا. يدرس علم الأدوية العصبية كيفية تأثير هذه العوامل على المستقبلات، وقنوات الأيونات، والنواقل، ومسارات الإشارات داخل الخلايا لإنتاج آثار علاجية أو ضارة.

تشمل الأهداف أنظمة النواقل العصبية للدوبامين والسيروتونين والأستيل كولين وحمض غاما-أمينوبيوتيريك (GABA) والغلوتامات، بالإضافة إلى القنوات ذات البوابات الفولتية وسلاسل الرسائل الثانوية. يُسهم فهم هذه التفاعلات في توجيه تطوير علاجات للاكتئاب والفصام والصرع ومرض باركنسون والألم والعديد من الحالات الأخرى. كما يُفسر أيضًا تأثيرات العقاقير المُسيئة وآليات التحمل والاعتماد.

يجمع علم الأدوية العصبية الحديث بين البيولوجيا الجزيئية، وعلم وظائف الأعضاء الكهربائية، والاختبارات السلوكية، والتصوير الدقيق المتزايد لتواجد الأدوية في الدماغ الحي. والهدف هو تطوير أدوية أفضل وفهم أعمق للأساس العصبي للسلوك والمرض.

قد يكون نوع فرعي واحد من المستقبلات هو الفرق بين علاج مفيد ومركب ذي آثار جانبية غير مقبولة.