Legemidler som endrer nervesystemets funksjon er blant de mest brukte medisinene. Nevrofarmakologi studerer hvordan disse stoffene virker på reseptorer, ionekanaler, transportører og intracellulære signalveier for å produsere terapeutiske eller bivirkninger.

Målene inkluderer nevrotransmittersystemer for dopamin, serotonin, acetylkolin, GABA og glutamat, samt spenningsstyrte kanaler og andre budbringerkaskader. Forståelse av disse interaksjonene veileder utviklingen av behandlinger for depresjon, schizofreni, epilepsi, Parkinsons sykdom, smerte og mange andre tilstander. Det forklarer også virkningen av rusmidler og mekanismene for toleranse og avhengighet.

Moderne nevrofarmakologi kombinerer molekylærbiologi, elektrofysiologi, atferdstesting og stadig mer presis avbildning av legemiddelbelegg i levende hjerner. Målet er både bedre medisiner og dypere innsikt i det nevrale grunnlaget for atferd og sykdom.

Én enkelt reseptorsubtype kan være forskjellen mellom et nyttig terapeutisk middel og et stoff med uakseptable bivirkninger.