Leki wpływające na funkcjonowanie układu nerwowego należą do najpowszechniej stosowanych leków. Neurofarmakologia bada, jak te leki oddziałują na receptory, kanały jonowe, transportery i wewnątrzkomórkowe szlaki sygnałowe, wywołując działania terapeutyczne lub niepożądane.

Do celów należą układy neuroprzekaźnikowe dopaminy, serotoniny, acetylocholiny, GABA i glutaminianu, a także kanały napięciowo-zależne i kaskady wtórnych przekaźników. Zrozumienie tych interakcji ukierunkowuje rozwój terapii depresji, schizofrenii, padaczki, choroby Parkinsona, bólu i wielu innych schorzeń. Wyjaśnia również działanie substancji psychoaktywnych oraz mechanizmy tolerancji i uzależnienia.

Współczesna neurofarmakologia łączy biologię molekularną, elektrofizjologię, testy behawioralne i coraz bardziej precyzyjne obrazowanie obecności leków w żywym mózgu. Celem jest zarówno lepsze leki, jak i głębszy wgląd w neuronalne podstawy zachowań i chorób.

Pojedynczy podtyp receptora może stanowić różnicę między skutecznym lekiem a związkiem mającym niedopuszczalne skutki uboczne.