Lægemidler, der ændrer nervesystemets funktion, er blandt de mest anvendte lægemidler. Neurofarmakologi studerer, hvordan disse stoffer virker på receptorer, ionkanaler, transportører og intracellulære signalveje for at producere terapeutiske eller bivirkninger.

Målene omfatter neurotransmittersystemer for dopamin, serotonin, acetylcholin, GABA og glutamat, såvel som spændingsstyrede kanaler og second-messenger-kaskader. Forståelse af disse interaktioner styrer udviklingen af ​​behandlinger for depression, skizofreni, epilepsi, Parkinsons sygdom, smerte og mange andre tilstande. Det forklarer også virkningerne af misbrugsstoffer og mekanismerne bag tolerance og afhængighed.

Moderne neurofarmakologi kombinerer molekylærbiologi, elektrofysiologi, adfærdstest og stadig mere præcis billeddannelse af lægemiddeloptagelse i den levende hjerne. Målet er både bedre medicin og dybere indsigt i det neurale grundlag for adfærd og sygdom.

En enkelt receptorsubtype kan være forskellen mellem et nyttigt terapeutisk middel og et stof med uacceptable bivirkninger.