Hiệu lực là lượng thuốc cần thiết để tạo ra một tác dụng nhất định. Thuốc có hiệu lực cao sẽ tạo ra tác dụng ở liều thấp. Thuốc có hiệu lực thấp hơn cần liều cao hơn. Hiệu lực không giống với hiệu quả, là tác dụng tối đa mà thuốc có thể tạo ra. Một loại thuốc có thể có hiệu lực cao nhưng hiệu quả thấp, hoặc hiệu lực thấp nhưng hiệu quả cao. Morphine có hiệu lực cao hơn codeine, nghĩa là liều lượng nhỏ hơn có thể giảm đau tương tự. Nhưng cả hai đều có thể đạt được hiệu quả tối đa tương tự ở liều cao hơn.

Hiệu lực của thuốc được xác định bởi ái lực của thuốc đối với thụ thể và khả năng kích hoạt thụ thể đó. Thuốc có ái lực cao sẽ liên kết chặt chẽ với thụ thể, do đó cần ít thuốc hơn để chiếm giữ đủ số lượng thụ thể. Hiệu lực được biểu thị bằng liều lượng hoặc nồng độ tạo ra 50% hiệu quả tối đa, được gọi là ED50 hoặc EC50. Trong thực hành lâm sàng, hiệu lực quyết định kích thước viên thuốc hoặc thể tích thuốc tiêm. Thuốc có hiệu lực cao hơn cho phép viên thuốc nhỏ hơn, dễ nuốt hơn.

Những điểm khác biệt chính:

• Độ mạnh.
• Hiệu quả.
• ED50.
• Độ ái lực.

Một loại thuốc có thể rất mạnh và hiệu quả cao, hoặc mạnh nhưng hiệu quả thấp, hoặc cả hai. Độ mạnh liên quan đến liều lượng; hiệu quả liên quan đến tác dụng.