Etkin madde, belirli bir etkiyi üretmek için gereken ilaç miktarıdır. Çok etkili bir ilaç, düşük dozda etkisini gösterir. Daha az etkili bir ilaç ise daha fazla doz gerektirir. Etkin madde, bir ilacın üretebileceği maksimum etki olan etkinlik ile aynı şey değildir. Bir ilaç güçlü olabilir ancak düşük etkinliğe sahip olabilir veya daha az güçlü olabilir ancak çok etkili olabilir. Morfin, kodeinden daha güçlüdür, yani daha küçük bir doz aynı ağrı kesici etkiyi sağlar. Ancak her ikisi de daha yüksek dozlarda benzer maksimum etkilere ulaşabilir.

İlacın etki gücü, reseptörüne olan afinitesi ve onu aktive etme yeteneği ile belirlenir. Yüksek afiniteye sahip bir ilaç, reseptöre sıkıca bağlanır, bu nedenle yeterli sayıda reseptörü işgal etmek için daha az ilaca ihtiyaç duyulur. Etki gücü, maksimum etkinin %50'sini üreten doz veya konsantrasyon olarak ifade edilir ve ED50 veya EC50 olarak bilinir. Klinik uygulamada, etki gücü hapın boyutunu veya enjeksiyonun hacmini belirler. Daha etkili bir ilaç, yutulması daha kolay olan daha küçük bir tablete olanak tanır.

Başlıca farklılıklar:

• Etkinlik. Bir etki için gereken ilaç miktarı.
• Etkinlik. Bir ilacın üretebileceği maksimum etki.
• ED50. Maksimum etkinin yüzde 50'sini üreten doz.
• Affinite. Bir ilacın reseptörüne ne kadar sıkı bağlandığı.

Bir ilaç çok güçlü ve çok etkili olabilir, güçlü ancak düşük etkili olabilir veya bunların herhangi bir kombinasyonu olabilir. Güçlülük dozla ilgilidir; etkililik ise sonuçla ilgilidir.