La puissance correspond à la quantité de médicament nécessaire pour produire un effet donné. Un médicament très puissant agit à faible dose, tandis qu'un médicament moins puissant en requiert davantage. La puissance est différente de l'efficacité, qui correspond à l'effet maximal qu'un médicament peut produire. Un médicament peut être puissant mais peu efficace, ou moins puissant mais très efficace. La morphine est plus puissante que la codéine ; une dose plus faible suffit donc à soulager la douleur de façon équivalente. Cependant, les deux peuvent atteindre des effets maximaux similaires à doses plus élevées.

La puissance d'un médicament est déterminée par son affinité pour son récepteur et sa capacité à l'activer. Un médicament à forte affinité se lie fortement au récepteur, ce qui réduit la quantité nécessaire pour saturer un nombre suffisant de récepteurs. La puissance est exprimée par la dose ou la concentration produisant 50 % de l'effet maximal, appelée DE50 ou CE50. En pratique clinique, la puissance détermine la taille du comprimé ou le volume de l'injection. Un médicament plus puissant permet de prescrire un comprimé plus petit, donc plus facile à avaler.

Principales distinctions :

• Puissance. La quantité de médicament nécessaire pour obtenir un effet.
• Efficacité. L'effet maximal qu'un médicament peut produire.
• ED50. La dose produisant 50 % de l'effet maximal.
• Affinité. Avec quelle force un médicament se lie à son récepteur.

Un médicament peut être à la fois très puissant et très efficace, ou puissant mais peu efficace, ou toute combinaison de ces caractéristiques. La puissance est liée à la dose ; l’efficacité, à l’effet.