الفعالية هي كمية الدواء اللازمة لإحداث تأثير معين. يُحدث الدواء عالي الفعالية تأثيره بجرعة منخفضة، بينما يحتاج الدواء الأقل فعالية إلى جرعة أكبر. تختلف الفعالية عن الكفاءة، التي تُشير إلى أقصى تأثير يُمكن أن يُحدثه الدواء. قد يكون الدواء عالي الفعالية ولكنه منخفض الكفاءة، أو أقل فعالية ولكنه عالي الكفاءة. المورفين أكثر فعالية من الكودايين، مما يعني أن جرعة أقل منه تُحقق نفس مستوى تسكين الألم. ولكن يُمكن لكليهما تحقيق تأثيرات قصوى مماثلة بجرعات أعلى.

تُحدد فعالية الدواء بمدى انجذابه لمستقبله وقدرته على تنشيطه. يرتبط الدواء ذو ​​الانجذاب العالي بالمستقبل بقوة، مما يقلل من كمية الدواء اللازمة لتنشيط عدد كافٍ من المستقبلات. تُعبر الفعالية عن الجرعة أو التركيز الذي يُنتج 50% من التأثير الأقصى، ويُعرف بـ ED50 أو EC50. في الممارسة السريرية، تُحدد الفعالية حجم القرص أو حجم الحقنة. يسمح الدواء الأكثر فعالية باستخدام قرص أصغر حجمًا، مما يُسهل بلعه.

الفروقات الرئيسية:

• Potency. كمية الدواء اللازمة للحصول على التأثير المطلوب.
• الفعالية. أقصى تأثير يمكن أن يحدثه الدواء.
• ED50. الجرعة التي تنتج 50 بالمائة من التأثير الأقصى.
• Affinity. مدى قوة ارتباط الدواء بمستقبله.

قد يكون الدواء شديد الفعالية والتأثير، أو شديد الفعالية مع تأثير ضعيف، أو أي مزيج من الاثنين. وتتعلق الفعالية بالجرعة، بينما تتعلق التأثير بالنتيجة.